Λευχαιμία: Ξεκινούν κλινικές δοκιμές με φάρμακο που βρήκε Ελληνας επιστήμονας

Για περισσότερο από τρεις δεκαετίες, οι ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία διέθεταν ελάχιστες διεξόδους από τη σκληρή καθημερινή τους μάχη με τη νόσο. Μία άνιση μάχη, που η επιστήμη δεν είχε καταφέρει να ισορροπήσει και να προσφέρει την ευκαιρία σε αυτούς τους ανθρώπους να ελπίζουν και να συνεχίζουν τη ζωή τους δίχως τις εξαιρετικά επίπονες συνέπειες της νόσου. Όμως το μαύρο αυτό τοπίο δείχνει να αλλάζει, καθώς ένα νέο φάρμακο μπαίνει στην τελική ευθεία της έρευνας και υπόσχεται να προκαλέσει επανάσταση, προσθέτοντας στη θεραπευτική φαρέτρα πολύτιμα όπλα εναντίον της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας, αλλά και άλλων μορφών καρκίνων.

Στην Ελλάδα έχουμε έναν λόγο παραπάνω να αισθανόμαστε περήφανοι και συγκινημένοι για την εξαιρετικά ελπιδοφόρα αυτή εξέλιξη στη μάχη κατά της λευχαιμίας, καθώς ένας εκ των επικεφαλής της μεγάλης έρευνας, είναι ο Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης, του Wellcome Sanger Institute και του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ. Μαζί του ο Δρ. Τόνι Κουζαρίδες, η Δρ. Ελίζα Γιανκόβα και οι συνεργάτες τους, οι οποίοι έχουν αναπτύξει μία σειρά μελετών, που σύντομα θα προκαλέσουν αίσθηση σε όλον τον πλανήτη.

Το συγκεκριμένο φάρμακο κρίθηκε από την επιστημονική κοινότητα τόσο σημαντική ως εξέλιξη, που εν μέσω πανδημίας, είναι το μοναδικό που δεν σχετίζεται με την Covid-19 και έλαβε έγκριση για το επόμενο στάδιο μελετών. Σύμφωνα με το χρονοδιάγραμμα που έχει καταρτίσει η επιστημονική ομάδα του Κέιμπριτζ, οι κλινικές μελέτες θα ξεκινήσουν στις αρχές του 2022 και αν όλα κυλήσουν ομαλά, περίπου στο 2024 ή το αργότερο το 2025, θα βρίσκεται στα νοσοκομεία, προσφέροντας ελπίδα, μέλλον και χαμόγελο σε εκατομμύρια ανθρώπους που νοσούν από λευχαιμία, ανάμεσά τους και παιδιά.

Η αρχική μελέτη αναμένεται να λάβει έγκριση από τη βρετανική υπηρεσία φαρμάκων και ακολούθως στον υπόλοιπο κόσμο. Το φάρμακο θα είναι σε μορφή χαπιού ή ενδοφλέβιας ένεσης, με τη δεύτερη επιλογή να συγκεντρώνει στην παρούσα φάση τις περισσότερες πιθανότητες.

Τι έδειξαν οι εργαστηριακές μελέτες

Το ερώτημα που εύλογα προκύπτει, ειδικότερα για όσους νοσούν από λευχαιμία, είναι το εξής: Γιατί τόσο μεγάλος ενθουσιασμός και τι περισσότερο προσφέρει αυτό το πολλά υποσχόμενο φάρμακο;

Η απάντηση περικλείεται μέσα σε λίγες, ελάχιστες λέξεις, αλλά περιλαμβάνει -κυριολεκτικά- μία ολόκληρη ζωή. Το συγκεκριμένο φάρμακο μπορεί να αυξήσει από δύο έως και τρεις φορές το προσδόκιμο ζωής ενός ασθενούς και βελτιώνει σε εντυπωσιακό ποσοστό την ποιότητα ζωής. Οι εργαστηριακές μελέτες έδειξαν ότι διπλασιάζει και τριπλασιάζει τον χρόνο ζωής του ασθενούς, δίχως να προκαλεί επιπλοκές ή παρενέργειες. Μάλιστα, οι ερευνητές πιστεύουν ότι σε συνδυασμό με τις εξελιγμένες μορφές χημειοθεραπείας, τα αποτελέσματα αναμένεται να είναι ακόμα πιο εντυπωσιακά για την υγεία των ασθενών, ωστόσο αυτό απομένει να αποδειχθεί στο επίπεδο των κλινικών μελετών, κατά τη διάρκεια των οποίων θα «τρέχουν» ερευνητικά μοντέλα τόσο με το φάρμακο μόνο του, όσο και σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία, προκειμένου να διαπιστωθεί η αποτελεσματικότητα και στις δύο περιπτώσεις, αλλά και πιθανές παρενέργειες.

Τι κάνει αυτό το φάρμακο

Η εξέλιξη της επιστήμης στη μάχη κατά του καρκίνου αναμένεται να είναι εντυπωσιακή τα επόμενα χρόνια. Νέοι μέθοδοι, για τις οποίες έχουν δουλέψει χιλιάδες λαμπρά μυαλά, θυσιάζοντας την προσωπική τους ζωή για το καλό της ανθρωπότητας, έχουν τεθεί στη διάθεση της επιστημονικής κοινότητας και ήδη τα αποτελέσματά τους έγιναν ορατά στη μάχη κατά του νέου κορωνοϊού. Μέσα στη μεγάλη αυτή κρίση, με την οποία βρίσκεται αντιμέτωπη η ανθρωπότητα, η ζωή, η έμπνευση, η αγάπη για τον άνθρωπο, για τα παιδιά, το όραμα για το μέλλον του είδους μας, «γέννησε» ένα θαύμα, καθώς επιταχύνθηκαν οι διαδικασίες και μέσα από τη δημιουργία ενός παγκόσμιου δικτύου συνεργασιών, έγινε πραγματικότητα η παραγωγή εμβολίων σε χρόνο ρεκόρ. Η επίσπευση των διαδικασιών ανοίγει τον δρόμο για την επιτάχυνση των ερευνητικών προγραμμάτων που αφορούν και άλλες θανατηφόρες ασθένειες, πολύ δε περισσότερο του καρκίνου.

Το φάρμακο που θα ξεκινήσει κλινικές μελέτες το 2022 για την οξεία μυελογενή λευχαιμία «κτυπάει» ειδικά βλαστοκύτταρα του αιμοποιητικού συστήματος, τα οποία, τόσο σε ενήλικες, όσο και σε παιδιά, έχει αποδειχθεί ότι συμβάλλουν σε καθοριστικό βαθμό, στην επανεμφάνιση της νόσου, σε πιο επιθετική μορφή και μεγαλύτερες αντοχές στις υπάρχουσες μορφές θεραπείας και δη στη χημειοθεραπεία.

Το πλέον σημαντικό; Την ίδια στιγμή που «κατατρόπωνε» τα καρκινικά κύτταρα, δεν «άγγιζε» τα υγιή κύτταρα. Τι σημαίνει αυτό; Ότι δεν εμφανίστηκαν στοιχεία για παρενέργειες.

Το «paper», το οποίο το protothema.gr έχει σε αποκλειστικότητα στη διάθεσή του και που έλαβε έγκριση και δημοσιεύεται στο επιστημονικό περιοδικό Nature, αναφέρει ότι οι εργαστηριακές μελέτες έδωσαν απτές αποδείξεις για τις ευεργετικές συνέπειες του φαρμάκου, επιτρέποντας την έναρξη του επόμενου σταδίου, δηλαδή των κλινικών μελετών. Η συνεργασία του Wellcome Sanger Institute, του Πανεπιστημίου Κέιμπριτζ και της Storm Therapeutics αναμένεται να δώσει «καρπούς» το 2024 βασίστηκε στην εξελιγμένη τεχνολογία CRISPR, της οποίας ηγείται ο Έλληνας Δρ. Κωνσταντίνος Τζελέπης.

Ο Δρ Κωνσταντίνος Τζελέπης, αρχηγός ερευνητικής ομάδας του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ και συνεπικεφαλής της μελέτης δήλωσε: «Αυτός είναι ένας καινούργιος τομέας της βιολογίας του καρκίνου και αυτό το φάρμακο αποτελεί το πρώτο στο είδος του. Είναι ένας εντελώς νέος τύπος θεραπείας. Η ικανότητα του φαρμάκου στο να σκοτώνει τα λευχαιμικά κύτταρα και να αυξάνει το προσδόκιμο ζωής σε πειραματόζωα μεταμοσχευμένα με λευχαιμικά κύτταρα ενήλικων και παιδιατρικών ασθενών είναι πολλά υποσχόμενη και ελπίζουμε να δούμε παρόμοια αποτελέσματα στις κλινικές δοκιμές που ξεκινάμε στο πρώτο μισό του 2022. Επίσης, πιστεύουμε ότι αυτός ο νέος τύπος θεραπείας θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί και για άλλες μορφές επιθετικών καρκίνων, βάζοντας ένα νέο όπλο στη φαρέτρα μας ενάντια σε αυτές τις τραγικές ασθένειες του 21ου αιώνα».

Ο καθηγητής Τόνι Κουζαρίδες, συνεπικεφαλής της μελέτης δήλωσε: «Οι πρωτεΐνες είναι απαραίτητες για τη σωστή λειτουργία του ανθρώπινου σώματος και δημιουργούνται μέσω μια διαδικασίας που αλλάζει το DNA μας σε RNA χρησιμοποιώντας ένζυμα όπως το METTL3. Κάποιες φορές αυτή η διαδικασία μπορεί να χαλάσει με πολύ άσχημες συνέπειες για την ανθρώπινη υγεία. Μέχρι τώρα κανένας δεν είχε επιχειρήσει να στοχεύσει αυτή την σημαντική διαδικασία ως ένα μέσον θεραπείας του καρκίνου. Πιστεύουμε ότι η ανακάλυψη μας είναι η αρχή ενός καινούργιου τομέα καρκινικών θεραπειών».

Η καθηγήτρια Ελίζα Γιανκόβα δήλωσε: «H AML είναι μια καταστροφική ασθένεια, η οποία χρειάζεται νέες θεραπείες εάν στοχεύουμε να σώσουμε ζωές στο μέλλον. Αυτή η μελέτη παρέχει νέα στοιχεία ότι η αναστολή της METTL3 και πιθανώς άλλων πρωτεΐνών τροποποίησης RNA που είναι απαραίτητες για τον καρκίνο. Ελπίζουμε ότι οι κλινικές δοκιμές σε φάρμακα που αναστέλλουν τη METTL3 θα μας δώσουν μια πολύ απαραίτητη νέα θεραπεία για αυτόν τον τύπο καρκίνου, ο οποίος έχει δείξει ότι είναι ανθεκτικός στην τυπική χημειοθεραπεία».

Τι είναι η οξεία μυελογενής λευχαιμία

Η οξεία μυελοειδής λευχαιμία (AML) είναι ένας επιθετικός καρκίνος του αίματος που συχνά προσβάλλει άτομα όλων των ηλικιών και απαιτούνται μήνες εντατικής χημειοθεραπείας και παρατεταμένη εισαγωγή στο νοσοκομείο. Αναπτύσσεται στα κύτταρα του μυελού των οστών, συσσωρεύοντας τα υγιή κύτταρα. Στο επόμενο στάδιο οδηγεί σε απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις και αιμορραγία. Οι κύριες θεραπείες AML παρέμειναν αμετάβλητες για δεκαετίες, ενώ οι ασθενείς που επιβιώνουν είναι ένα στους τρεις στην πιο αισιόδοξη ανάλυση των στατιστικών.

Πηγή: Πρώτο Θέμα