Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) προχώρησε στην αδειοδότηση δύο καινοτόμων γονιδιακών θεραπειών για άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία, δημιουργώντας για πρώτη φορά στη σύγχρονη ιστορία βάσιμες ελπίδες ριζικής αντιμετώπισης της σοβαρής αυτής αιματολογικής νόσου.
Σύμφωνα με ανακοίνωση της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, «πρόκειται για τις θεραπείες Casgevy (exa-cel) των Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics, που είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται στον κόσμο και χρησιμοποιεί το επαναστατικό σύστημα επεξεργασίας γονιδίων CRISPR.
Το φάρμακο αυτό χάρισε στους εφευρέτες του το Νόμπελ Χημείας το 2020.
Οπως αναφέρει η ΔΟΘ «και οι δύο θεραπείες, αν και διαθέτουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, περιλαμβάνουν την τροποποίηση των βλαστικών κυττάρων του αίματος των ίδιων των ασθενών και τη χορήγησή τους ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια».
Εξηγεί ότι «η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια χρόνια κληρονομική αιματολογική διαταραχή κατά την οποία τα ερυθρά αιμοσφαίρια αναπτύσσονται ανώμαλα και αποκτούν δύσκαμπτο, δρεπανοειδές σχήμα, με αποτέλεσμα την παρεμπόδιση της ομαλής ροής του αίματος και τη μειωμένη ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου στους ιστούς και τα όργανα».
Σε «πραγματικά ιστορικές στιγμές» αναφέρθηκε η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική ΔΟΘ, σημειώνοντας ότι «οι εγκρίσεις όχι μόνο αντιπροσωπεύουν μια σπουδαία πρόοδο για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο, αλλά σηματοδοτούν την έλευση μιας καθόλα νέας εποχής στη θεραπεία πολλών εξουθενωτικών γενετικών παθήσεων».
